Terapia génica

¿Qué es la terapia génica?

Terapia génica es una técnica experimental para tratar enfermedades mediante la alteración del material genético del paciente. Con mucha frecuencia, la terapia génica consiste en la introducción de una copia sana de un gen defectuoso en las células del paciente.

La terapia génica consiste en la aportación de un gen funcionante a las células que carece. Se divide en  2:

• Alteración de germinales ,espermatozoides u óvulos. Esta terapia no se utiliza en seres humanos por cuestiones éticas.
• Terapia somática celular. Uno o más tejidos son sometidos a la adición de uno o más genes terapéuticos, mediante tratamiento directo o previa extirpación del tejido. Esta técnica se ha utilizado para el tratamiento de cánceres o enfermedades sanguíneas, hepáticas o pulmonares.

A través de la terapia génica se puede conseguir restablecer la función del gen mutado, y la estrategia más común es la introducción de una copia normal de éste en las células. También se puede inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes que contribuyen al desarrollo de la enfermedad (por ejemplo, los oncogenes que intervienen en el cáncer o los genes de virus que son necesarios para que estos se multipliquen en las células).

Se deben tomar en cuenta:

• Cuál es “tejido diana”, es decir, el que va a recibir la terapia.
• Conocer si es posible tratar in situ el tejido afectado.
• Cual es el vector adecuado que servirá para introducir el gen en el tejido.
• Cual es la eficacia del gen nuevo y saber qué respuesta tendrá el órgano o tejido «hospedador», con la entrada del gen modificado.

Vectores

Un vector es cualquier vehículo, a menudo un virus o un plásmido que se utiliza para transportar una secuencia de ADN a una célula huésped deseada, como parte de un procedimiento de clonación molecular. Dependiendo de la finalidad del procedimiento de la clonación, el vector puede ayudar a multiplicar, aislar, o expresar el inserto de ADN extraño.

• Ser reproducible y estable.
• Permitir la inserción de material genético.
• Reconocer y actuar sobre células específicas.
• Poder regular la expresión del gen terapéutico.
• Carecer de elementos que induzcan una respuesta inmune.
• Ser inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos.

Para que la terapia génica funcione se debe introducir el gen terapéutico en cientos de millones de células, y para ello es necesario un vehículo o vector que lo trasporte hasta el interior de las células.